Ребенок из Астрахани получил самое дорогое лекарство в мире

Астраханский малыш получил один из самых дорогих препаратов в мире.

У четырехлетнего Богдана из Астрахани — мышечная дисторофия Дюшенна. Это генетическое заболевание приводит к тому, что мышцы в организме постепенно атрофируются. Уже к 8-12 годам ребенок теряет возможность ходить, у него прогрессируют сердечная и легочная недостаточность.

Однако благодаря современной разработке — препарату генозаместительной терапии Деландистрогену моксепарвовеку — можно значительно улучшить качество жизни пациента с этим заболеванием. Препарат генозаместительный: он вносит в организм функциональную копию самого длинного гена – дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани. Благодаря такому лечению возможность ходить сохраняется до 20-40 лет. Его достаточно ввести один раз.

Маленькому Богдану ввели лекарство 12 ноября в детской больнице имени Силищевой. Получить препарат удалось благодаря Фонду помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями «Круг добра». Стоимость лекарства — около 3 миллионов долларов.

Фонд уже помог 26 тысячам пациентов с орфанными заболеваниями, в том числе 450 детям с дистофией Дюшенна. В Астраханской области три ребенка получают препараты патогенетической терапии.